الأخبار: إدارة الغذاء والدواء توافق على أول جلوكاجون في الأنف! (علاج طارئ بدون إبرة)

أخبار ضخمة لأولئك منا الذين تعتمد حياتهم على الأنسولين: بعد سنوات من البحث والتطوير وتوقع المجتمع ، لدينا الآن شكل جديد من الجلوكاجون ، وهو مادة طارئة لزيادة نسبة السكر في الدم ، والتي يمكن ببساطة رشها في الأنف بدلاً من طلب مزيج معقد عدة وإبرة كبيرة مخيفة يجب على المارة طعنك بها.

اللافت للنظر ، هذا هو أول نوع جديد من الجلوكاجون رأيناه منذ طرح مجموعات الطوارئ القياسية القابلة للحقن في عام 1961!

في 24 يوليو ، أعلنت إدارة الغذاء والدواء موافقتها على الجلوكاجون الأنفي الجديد المعروف باسم Baqsimi (المزيد حول الاسم في لحظة واحدة) ، من صنع شركة الأدوية العملاقة Eli Lilly. هذه الشركة هي بالطبع شركة كبرى لتصنيع الأنسولين ، ولكنها توفر حاليًا واحدة من مجموعتين من مجموعات الجلوكاجون القابلة للحقن متعددة الخطوات (الأخرى هي Novo Nordisk). تم تطوير الجلوكاجون الأنفي الجديد من قبل شركة كندية بيوميد ، وقد استحوذت عليه شركة Lilly في عام 2015 وكان في مرحلة متأخرة من التجارب السريرية منذ تقديمه إلى المنظمين قبل عام في يونيو 2018.

في حين قد يبدو وصف هذا الدواء الجديد بأنه "تاريخي" و "يغير قواعد اللعبة" أمرًا مثيرًا بعض الشيء ، إلا أنه بالتأكيد علامة فارقة لمجتمعنا لأنه أول نوع جديد من الجلوكاجون يصل إلى السوق منذ أن تم تقديم الأشكال الأصلية القابلة للحقن تقريبًا قبل ستة عقود. في الواقع ، سيتوفر منتج Lilly الجديد اعتبارًا من أغسطس 2019 ، وهو الأول من ثلاثة أشكال جديدة من الجلوكاجون من المتوقع أن تصل إلى السوق في المستقبل القريب ، مما يمهد الطريق لطرق جديدة لاستخدام الجلوكاجون.

أصدر الدكتور آرون كوالسكي ، الرئيس التنفيذي لـ JDRF ، الذي يعيش مع T1D نفسه ، البيان التالي: "هذه خطوة مهمة نحو توفير المزيد من العلاجات لمعالجة مضاعفات مرض السكري من النوع 1. حتى الآن ، كانت حقن الجلوكاجون المعقدة التي تتخذ عدة خطوات لإدارتها هي العلاج الوحيد المتاح للأشخاص الذين يعانون من نوبة شديدة من نقص السكر في الدم. تعتبر إدارة الجلوكاجون الأنفي عملية أقل توغلاً ومبسطة يمكن أن تنقذ اللحظات الحرجة أثناء حالة الطوارئ ، خاصةً إذا فقد الفرد وعيه. إن JDRF ممتنة لإدارة الغذاء والدواء على قرارها وتواصل الدعوة إلى طرح المزيد من العلاجات في السوق حتى يتمكن الأشخاص المصابون بالنوع الأول من المرض من إدارة مضاعفاته بشكل أفضل والعيش حياة أكثر سعادة وصحة ".

بخاخ باقصيمي للأنف: الأساسيات وكيف يعمل

للتذكير ، الجلوكاجون هو هرمون يحفز الكبد على إطلاق الجلوكوز بسرعة كبيرة من أجل زيادة مستويات السكر في الدم. كانت مجموعات الطوارئ المألوفة للجلوكاجون متعددة الخطوات باللونين الأحمر والبرتقالي هي الخيار الوحيد حتى الآن (وتقول ليلي إنها ستستمر في تقديمها).

إليك لمحة سريعة عن منتج Baqsimi الجديد هذا ، بما في ذلك التكلفة وما هو مستقبلي في سوق الجلوكاجون:

• موزع جاهز للاستخدام: هذه جرعة 3 مجم من الجلوكاجون للاستخدام مرة واحدة ، ويتم وضعها في موزع بلاستيكي صغير الحجم ومحمول وجاهز للاستخدام. يتم استخدام الجرعة الكاملة عند العمل ، لذلك لا يسمح هذا بجرعات صغيرة (وهو ما لم توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد ، ولكن يتم إجراؤه بواسطة العديد من المرضى خارج التسمية باستخدام الجلوكاجون التقليدي القابل للحقن). ومن المثير للاهتمام ، أن الموزع تم تطويره بالفعل من قبل شركة AptarGroup ومقرها إلينوي ، والتي تصنع هذا الجهاز Unidose للأدوية المتعددة على شكل مسحوق بخلاف الجلوكاجون والسكري فقط.

• طريقة الجرعات: يتم إدخال طرف الموزع في فتحة الأنف وتضغط / تضغط على مكبس صغير في الجزء السفلي من الجهاز لإطلاق جرعة الثعلب من مسحوق الجلوكاجون الجاف في الأنف. ثم يتم امتصاص هذا الجلوكاجون في بطانة تجويف الأنف ، حيث يبدأ العمل على الفور. لا داعي للاستنشاق أو الاستنشاق أو التنفس العميق - مهم بشكل خاص إذا كان الأشخاص ذوي الإعاقة (الشخص المصاب بداء السكري) فاقدًا للوعي أو غير مدرك تمامًا لما يحدث. انظر دليل تعليمات ليلي على الإنترنت هنا.

• الجرعات الصغيرة: ليس مع Baqsimi ، كما تقول ليلي. هذا موزع يتم استخدامه مرة واحدة ، حيث تستخدم جرعة 3 مجم كاملة في وقت واحد. تضغط على المكبس حتى يختفي الخط الأخضر ، مما يشير إلى إعطاء 100٪ من الجرعة. تقول الشركة إنها لم تستكشف جرعات الجلوكاجون المصغرة حتى الآن لأنها ركزت على هذا الجلوكاجون الإنقاذ الطارئ الذي يسهل استخدامه.

• مع نزلة برد أو احتقان: نعم ، إنها تعمل حتى لو كنت تعاني من نزلات البرد و / أو احتقان الأنف ، وتتناول الأدوية لتلك الأعراض المحددة. تظهر بيانات التجارب السريرية أن الجلوكاجون فعال بنفس القدر في تلك المواقف.

• البيانات السريرية: عند الحديث عن التجارب ، في دراستين سريريتين على 83 و 70 بالغًا مصابًا بداء السكري قارنت جرعة واحدة من Baqsimi بجرعة واحدة من الجلوكاجون عن طريق الحقن ، كان Baqsimi أكثر فعالية بشكل ملحوظ. بدأ العمل في غضون دقائق وعزز مستويات السكر في الدم تمامًا في غضون 15-30 دقيقة. في دراسة طب الأطفال على 48 مريضًا فوق سن 4 سنوات ، لوحظت نتائج مماثلة.

• الأطفال والكبار: تمت الموافقة على Baqsimi لكل من البالغين والأطفال ، من سن 4 سنوات فما فوق. ستكون هناك دراسات مستمرة حول السلامة والفعالية للأطفال الذين تقل أعمارهم عن 4 أعوام أيضًا. تقول ليلي إن نفس جرعات 3 ملغ آمنة لأي من تلك الأعمار ، سواء كان ذكرًا كاملًا أو طفلًا صغيرًا.

• الآثار الجانبية: لا توجد تحذيرات ملحوظة حول الصندوق الأسود ، ولكن الآثار الجانبية المحتملة تعكس العديد من تلك المتضمنة في منتجات الجلوكاجون القابلة للحقن حاليًا - عيون دامعة ، واحمرار وحكة في العين ، وغثيان ، وقيء ، وصداع ، وما إلى ذلك. وغيرها من الأدوية التي يمكن أن تؤثر على فعالية بقصيمي ، بما في ذلك ورم الأنسولين أو ورم القواتم ، وحاصرات بيتا أو الإندوميتاسين. تشمل المكونات المسببة للتدخل betadex و dodecylphosphocholine. أيضًا ، نظرًا لأن الكحول يمكن أن يضعف فعالية الجلوكاجون (بسبب حاجة الكبد للتعامل مع الكحول مقابل إغراق الجلوكوز) ، فإن هذا يظل عنصرًا يجب مراعاته عند استخدام Baqsimi.

• التخزين: تتراوح مدة الصلاحية من 18 شهرًا إلى عامين ، وتقول Lilly إنها تعمل على تمديد تاريخ انتهاء الصلاحية هذا. لا يتطلب Baqsimiv التبريد ويجب تخزينه حتى 86 درجة. تأتي معبأة في أنبوب مع غلاف منكمش ، ومن المفترض أن تحتفظ به في هذا الأنبوب قبل الاستخدام. تقول ليلي أن التعرض للرطوبة يمكن أن يضعف فعالية الجلوكاجون الأنفي.

• التوفر: سيتم طرح بقصيمي للبيع في الصيدليات اعتبارًا من أغسطس 2019. وستكون هناك حاجة لوصفة طبية ، مما يعني أن هذا لن يكون متاحًا بدون وصفة طبية (OTC). مزيد من التفاصيل حول الوصول والتسعير أدناه.

للراغبين في الحصول على مزيد من تفاصيل إدارة الغذاء والدواء على بقسيمي ، نشرت الوكالة رسالتها الرسمية إلى إيلي ليلي بالإضافة إلى وثائق الملصقات المكونة من 18 صفحة للمراجعة.

نفث الجلوكاجون في أنفك

تذكر ، Basqimi هو نفس الجلوكاجون الأنفي الذي قمت باختباره في نموذج أولي في عام 2014 ، قبل أن تحصل Lilly على المنتج. كانت تجربتي على النحو التالي:

بعد وضع الأنسولين بالتنقيط لخفض مستويات الجلوكوز لدي في الخمسينيات والأربعينيات ، طُلب مني إدارة الجلوكاجون الاستقصائي في أنفي. شعرت أنه بدأ العمل في غضون بضع دقائق - وبالتأكيد أسرع بكثير من الجلوكاجون العادي القابل للحقن الذي اضطررت إلى استخدامه قبل شهر واحد فقط. في غضون 15 دقيقة ، مرت جميع أحاسيس المنخفضة وأظهرت قراءات CGM الخاصة بي وقراءات بصمات الأصابع في العيادة أن السكريات الخاصة بي في ارتفاع. في غضون ساعتين ، عادت مستويات BG إلى 200s المنخفضة ، حيث كانت تحوم قبل التجربة.

بالطبع ، شارك كثيرون آخرون في تلك المحاكمة وآخرون على مر السنين. لقد انبهرنا أيضًا برؤية دراسات "الحياة الواقعية" التي تُظهر سهولة الاستخدام للأشخاص ذوي الإعاقة ومقدمي الرعاية الذين قد يحتاجون إلى اللجوء إلى هذا الجلوكاجون في حالة الطوارئ. قدم كل ذلك دليلاً على أن استخدام الجلوكاجون الأنفي أسهل كثيرًا وفعالًا مما كان متاحًا لدينا طوال هذه السنوات.

Nasal Glucagon Baqsimi: ما هو الاسم؟

يُنطق باسم "BACK-see-mee" ، واكتسبت Lilly الاسم جنبًا إلى جنب مع المنتج نفسه خلال عملية الاستحواذ عام 2015 من شركة Locemia Solutions الكندية الناشئة - التي يُدعى اسم الشركة بها مزيج من "انخفاض نسبة السكر في الدم" و "نقص السكر في الدم". قيل لنا أن الإلهام الأصلي لاسم Basqimi جاء من المحادثات داخل مجتمع مرضى السكري حول "من يحمي ظهرك" عندما يتعلق الأمر بالأشخاص الذين يساعدون أثناء حالات الطوارئ المخيفة لانخفاض نسبة السكر في الدم.

ترأس Locemia روبرت أورينجر ، رجل أعمال له تاريخ طويل في صناعة مرض السكري و D-Dad نفسه مع ولدين طورا T1D كل شهر في عام 1997. تتضمن سيرته الذاتية عددًا من منتجات العناية بمرض السكري ، بما في ذلك العمل في إنشاء علامات تبويب الجلوكوز Dex4 الشائعة (والتي تم إيقافها الآن في الولايات المتحدة الأمريكية ، على الأقل). بدأ هو والباحثون العمل على تركيبة الجلوكاجون داخل الأنف في عام 2010.

كانت المجموعة تأمل في رفع مستوى الوعي العام بشأن نقص السكر في الدم وتغيير طريقة عرض الجلوكاجون ، بحيث يكون أكثر وضوحًا مع العلاجات المتاحة بسهولة ، مثل أجهزة تنظيم ضربات القلب و EpiPen في المطاعم والملاعب والمدارس والأماكن العامة الأخرى.

"أنا ممتن جدًا لكل من ساهم على مدار سنوات عديدة في تطوير هذا المنتج المذهل والحيوي - بما في ذلك فريقنا الصغير ولكن القوي في Locemia ، والباحثين الذين أجروا تجاربنا السريرية ، ومستخدمي الأنسولين الذين تطوعوا ليكونوا جزءًا من كتب في رسالة بريد إلكتروني: "تجاربنا ومستشارونا العلميون ودعاة المرضى والمستثمرون وغيرهم".

"كلود بيشي ، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Locemia ، وأنا كلانا ممتنون للغاية للفريق في Eli Lilly الذي أدرك قيمة Baqsimi منذ أكثر من خمس سنوات وأظهر التزامهم من خلال اتخاذ الإجراءات اللازمة للحصول عليها ، ومواصلة الاستثمار فيها وطرحه في السوق. لا يمكنك أن تبدأ في تخيل عدد أعضاء فريق Lilly الموهوبين الذين ساهموا في هذه اللحظة ويستمرون في العمل لإحضار Baqsimi إلى العالم. نعم ، ستكون الولايات المتحدة هي الأولى ، ولكن نأمل أن يكون لدى كندا (حيث حدث التطوير) وأوروبا ودول أخرى باقسيمي لمستخدمي الأنسولين وأولئك الذين يحبونهم أو يهتمون بهم ".

الوصول والقدرة على تحمل تكاليف Baqsimi Glucagon

تقول "ليلي" إنها تتوقع توفر "Baqsimi" في الصيدليات الأمريكية اعتبارًا من نهاية شهر أغسطس ، وقد أرسلوه بالفعل إلى الهيئات التنظيمية في كندا وأوروبا واليابان حيث لا يزال قيد المراجعة.

لقد قيل لنا أن Baqsimi سيكون لها نفس سعر القائمة مثل مجموعة طوارئ الجلوكاجون القابلة للحقن من Lilly: 280.80 دولارًا أمريكيًا لموزع واحد ، وستتكلف العبوتين 561.60 دولارًا.

هذا محبط.

كان الكثيرون في D-Community يأملون أن يكون هذا الشكل الجديد من الجلوكاجون في متناول الجميع ، بدلاً من أن يكون غير محبوب مثل قنينة الأنسولين في الولايات المتحدة هذه الأيام. في حين أن أسعار الأنسولين والوصول إلى أجهزة مرض السكري كانت في الأخبار مؤخرًا ، ظل سعر الجلوكاجون أقل نقاشًا في D-Community وما بعده.

عند الاستفسار عن مخاوف بشأن ارتفاع سعر القائمة ، أخبرنا متحدث باسم شركة Lilly أن الشركة تقدم بطاقة توفير Baqsimi حتى نهاية عام 2020 لأولئك الذين لديهم تأمين تجاري للحصول على عبوتين من Baqsimi حزمة واحدة أو عبوتين ، مقابل أقل من 25 دولارًا. سيكون ذلك جيدًا لمدة 12 شهرًا ، مما يعني أن البطاقة ستكون صالحة لمدة عام ويمكن استخدامها عدة مرات عندما تحصل على وصفة طبية جديدة من Baqsimi. لديهم أيضًا عرض ملء أول حيث يمكن للبعض الحصول على منتج Baqsimi واحد أو عبوتين بدون تكلفة ، قبل أن يبدأ برنامج التوفير في أي إعادة تعبئة. سيكون برنامج "Got Your BAQ" هذا مخصصًا لأولئك "المؤهلين" ، مما يعني أنه ستكون هناك معايير محددة. وأشاروا أيضًا إلى المزيد من بطاقات الادخار وبرامج مساعدة المرضى (PAPs) ومركز حلول Lilly الذي تم إنشاؤه لتقديم المساعدة المالية لأولئك المؤهلين للحصول على أدوية السكري ، بما في ذلك الأنسولين والجلوكاجون.

"نحن نتفهم الأثر المالي لإدارة مرض السكري على الأسرة. قال توني إيزيل ، نائب رئيس شركة ليلي للرعاية المتصلة والإنسولين في الولايات المتحدة ، إن شركة Lilly ملتزمة بالمساعدة في جعل Baqsimi ميسور التكلفة ومتاحًا لأكبر عدد ممكن من الأشخاص المصابين بداء السكري من خلال تأمين الوصول مع دافعين وكذلك من خلال عروض القدرة على تحمل التكاليف.

عندما سئل عما قد يتوقعه مجتمع المرضى من Lilly بشأن أسعار الجلوكاجون ، فإننا فيالخاص بي أخبرهم بوضوح أن هذه النقطة السعرية من المرجح أن ينظر إليها المجتمع على أنها صماء ، وسيعني ذلك أن الجلوكاجون الأنفي يظل محظورًا على شريحة كبيرة من المرضى.

بالطبع ، قد تغطي بعض خطط التأمين بشكل جيد هذا الجلوكاجون الجديد من Baqsimi. وقد يسمح خيار الحزمتين للأشخاص بالحصول على ضعف المبلغ مقابل أجر مشترك واحد. هذا كل ما يتم تحديده لاحقًا ، حيث تعمل Lilly مع شركات التأمين ومديري مزايا الصيدلة (PBMs) للحصول على هذا الجلوكاجون الجديد في التركيبات.

من المهم أيضًا معرفة أن هناك صيغتين جديدتين للجلوكاجون قيد العمل وأن أحدهما معروض حاليًا على إدارة الغذاء والدواء:

• Xeris Pharmaceuticals: طورت شركة شيكاغو هذه قلم إنقاذ يستخدم مرة واحدة يسمى G-Voke ، تم تقديمه إلى FDA في صيف 2018. هذا منتج من الجيل الأول في شكل يشبه إلى حد كبير EpiPen ، ومن المرجح أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء قرارًا على ذلك بحلول نهاية العام 2019. تعمل Xeris أيضًا على إصدار الجيل التالي الذي سيسمح بجرعات صغيرة تتجاوز الاستجابة لحالات نقص السكر في حالات الطوارئ.

• زيلندا فارما: تقوم هذه الشركة التي تتخذ من الدنمارك مقراً لها بتطوير نسخة جديدة تسمى Dasiglucagon ، وهي تركيبة جلوكاجون قابلة للذوبان يمكن استخدامها في مضخات الأنسولين. يتم اختباره في نظام الحلقة المغلقة iLET Bionic Pancreas قيد التطوير. يتم تطوير Dasiglucagon أيضًا في قلم إنقاذ جاهز للاستخدام يشبه إلى حد كبير عامل الشكل Xeris. تقول زيلندا الآن إنها تخطط لتقديم تركيبة الجلوكاجون المستقرة لديها إلى إدارة الغذاء والدواء في أوائل عام 2020.

طلب المساعدة بشأن الوصول إلى الجلوكاجون

حول D-Community عبر الإنترنت ، تكون الردود مختلطة على Baqsimi.

يتفق معظم الناس على أنه بالتأكيد خبر مهم ويستحق الاحتفال ، نظرًا لشكل التسليم الجديد السهل. لقد رأينا بعض الملاحظات التي يمكن أن تحدث ثورة في كيفية رؤية وفهم عامة الناس للجلوكاجون.

لكن مسألة القدرة على تحمل التكاليف والوصول (أو عدم وجودها) هي نوع من السحابة المظلمة ، مع مشاعر مثل هذه التغريدة من النوع 1 منذ فترة طويلة كريس ويلسون في كاليفورنيا: "آمل أن يأكل Xeris و / أو زيلندا غداء Lilly مع التكوينات السائلة المستقرة على الرف . إن إمكانات الجرعات الدقيقة للسائل مقابل الأنف وحده تفتح المزيد من التطبيقات بشكل كبير ".

على جبهة الدعوة ، هناك حاجة واضحة إلى سياسات أفضل للجلوكاجون - للمدارس والممرضات وحتى المسعفين. ربما الآن مع إصدار غير قابل للحقن سهل الاستخدام بشكل لا يصدق ، يمكن أن تحدث بعض التغييرات في السياسة للحصول على موزعات إنقاذ الجلوكاجون في المزيد من الأماكن العامة ولمن هم في أمس الحاجة إليها.

من جانبنا ، يسعدنا أن نرى طريقة أسهل وألطف لعلاج حالات الطوارئ المتعلقة بنقص السكر في الدم ، ونحن ممتنون لجميع العلماء والقادة الذين حققوا ذلك.

في الوقت نفسه ، نأمل أن تستمع ليلي إلى ملاحظات المجتمع هذه التي تطلب المساعدة بشأن القدرة على تحمل التكاليف والوصول إلى هذا الابتكار المهم في علاج الجلوكاجون الطارئ للنقص الحاد في سكر الدم.