إذا رأيت عناوين الأخبار الرئيسية في # 2018ADA ، أكبر مؤتمر لمرض السكري لهذا العام ، فربما تعتقد أننا على وشك التوصل إلى علاج رائد لمرض السكري. هذا لأن الباحثة المثيرة للجدل التي تتخذ من بوسطن مقراً لها ، الدكتورة دينيس فاوستمان ، والتي أثارت الأمل وجمعت تبرعات بملايين الدولارات من جميع أنحاء البلاد ، بدأت في الترويج لأحدث نتائجها في الأيام التي سبقت بدء الجلسات العلمية لجمعيات السكري الأمريكية في أورلاندو لهذا العام .
من خلال القيام بذلك ، كان هناك حديث عن أنها ربما تكون قد انتهكت سياسة حظر ADA ، والتي أدت على الفور إلى استجابة ساخنة من المجتمع الطبي ، مما أدى إلى حدوث رد فعل غير مسبوق إلى حد ما ضد باحث معروف.
في خطوة قد تكون الأولى من نوعها لرفع الحاجب ، أصدرت ADA و JDRF بيانًا مشتركًا يحذر المجتمع من عدم التحمس كثيرًا لأبحاث الدكتورة فاوستمان في هذه المرحلة ، مشيرًا إلى حجم عينة دراستها الصغير جدًا والحقيقة. أن "النتائج تطرح أسئلة تحث على التفكير ولكنها ليست إجابات نهائية" التي نحتاجها قبل أن يتم الترويج لعملها على نطاق واسع على أنه نجاح.
والجدير بالذكر أن ADA تقول أيضًا إنها تحقق في ما إذا كانت الدكتورة فاوستمان قد انتهكت سياسة حظر الجلسة العلمية من خلال الإعلان المسبق عن أبحاثها وما إذا كان من الممكن منعها من الدورات العلمية المستقبلية.
قف! اترك الأمر للدكتور فاوستمان لإحداث ضجة لا يبدو أن أي شخص آخر قادر على القيام بها ...
عند الاتصال للحصول على رد ، أخبرنا فاوستمان أن البيان المشترك "كان مفاجأة بعض الشيء لأننا بذلنا جهودًا كبيرة لإشراك المنظمتين في حوار إيجابي".
العديد من المتابعين المتحمسين في مجتمعنا D لديهم آراء واضحة حول الدوافع من كل جانب.يميل معجبيها إلى رؤيتها كضحية لعدم تسامح الكلاب الكبيرة مع الأساليب الجديدة ، بينما يشير النقاد إلى أنها عملية احتيال للترويج الذاتي وتروج للأمل الكاذب.
لقد احتفظنا بعلامات تبويب على عمل الدكتورة فاوستمان على مر السنين ، من محادثة أولية في عام 2009 ، وتحديث في عام 2012 ثم مقابلة أخرى عندما بدأت دراستها السريرية للمرحلة الثانية في عام 2015. إليك نظرة على خلفية عملها ، و تحديث البحث الذي تسبب في هذه الدراما الأخيرة ...
أبحاث لقاح BCG للدكتور فاوستمان
بالنسبة لأولئك الذين ليسوا على دراية بعمل الدكتورة فاوستمان ، فقد كانت تدرس منذ فترة طويلة شيئًا يسمى BCG (Bacillus Calmette Guerin) ، وهو لقاح عام موجود منذ ما يقرب من قرن وتم تصميمه في الأصل لمكافحة السل (TB). الفكرة: تعزيز BCG يمكن أن يوقف البنكرياس من قتل خلايا بيتا التي تصنع الأنسولين ، مما يسمح للمصابين بمرض السكري بالتجدد. قامت فاوستمان بما تم وصفه بأنه اكتشاف رائد في الفئران في عام 2001 ، لكنه لم يكن قادرًا في البداية على تكرار ذلك ، وأثار ترويجها الجريء لهذا البحث عاصفة من الجدل بين المجتمع الطبي والمؤسسات البحثية التي شككت في نهجها. في السنوات اللاحقة ، تشير فاوستمان إلى أن دراسات أخرى على الفئران كررت بالفعل بعض النتائج الأولية التي توصلت إليها ، لكن هذا الأمر مطروح للنقاش اعتمادًا على من تسأل.
في النتائج التي توصلت إليها في المرحلة الأولى ، وجد فريقها في مستشفى ماساتشوستس العام أنه في الأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول "طويل الأمد" أو "المتقدم" ، أي الذين يعانون من المرض لمدة 15-20 عامًا على الأقل ، فإن لقاحهم قدم بداية للبنكرياس ، تجديد الخلايا المنتجة للأنسولين.
أنهت المرحلة الأولى من تجاربها السريرية في عام 2010. تقدمت بطلب للحصول على تمويل من الصندوق لكن لم تحصل على منحة ، على الأرجح بسبب شكوك حول صحة عملها. في الغالب بسبب الاضطرار إلى جمع التبرعات بشكل مستقل ، استغرق الأمر عدة سنوات أخرى لبدء المرحلة الثانية من بحثها في عام 2015. وهذا مستمر ومن المرجح أن يستغرق سنوات أخرى حتى يكتمل (الوقت المقدر لإكمال التجربة السريرية هو 2023 ، في الوقت الحالي).
أحدث النتائج المنشورة في 21 يونيو هي متابعة للمشاركين التسعة (نعم ، تسعة!) المسجلين في دراستها الأصلية الصغيرة قبل ثماني سنوات. نظرت في تأثيرات الأشخاص ذوي الإعاقة على مدار ثلاث وخمس وثماني سنوات بعد دراسة المرحلة الأولى.
انخفض مستوى A1Cs للمشاركين في الدراسة بشكل طفيف وكان لديهم BG "شبه الطبيعي" ، مما يتطلب كمية أقل من الأنسولين ، وشعروا بالحرية في فحص مستويات الجلوكوز لديهم بمعدل أقل. أظهرت بيانات الدراسة أن نتائج A1C انخفضت في المتوسط بأكثر من 10٪ خلال السنوات الثلاث التي أعقبت علاجهم و 18٪ بعد عام آخر. أظهر البحث أن المشاركين تمكنوا أيضًا من تقليل تناول الأنسولين وتحقيق مستويات BG "الطبيعية". ومن المثير للاهتمام ، أنه يبدو أن اللقاح يستغرق 3-4 سنوات ليبدأ - وهو أمر لا تعرف فاوستمان وفريقها سبب حدوث ذلك ولكنهم سيواصلون التحقيق.
قال الدكتور فاوستمان: "هذا إثبات سريري لإمكانية خفض نسبة السكر في الدم بشكل ثابت إلى مستويات قريبة من المعدل الطبيعي باستخدام لقاح آمن ، حتى في المرضى الذين يعانون من مرض طويل الأمد". "بالإضافة إلى النتائج السريرية ، لدينا الآن فهم واضح للآليات التي يمكن من خلالها لجرعات محدودة من لقاح BCG أن تحدث تغييرات مفيدة ودائمة لجهاز المناعة وتخفض نسبة السكر في الدم في مرض السكري من النوع الأول."
ومع ذلك ، في الدراسة نفسها ، هناك نقطة مهمة يشير إليها بحث الدكتور فاوستمان والتي تتناقض بشكل أساسي مع الادعاءات الواردة من نتائج الدراسة السابقة - أن تأثير خفض A1C و BG لقاح BCG ليس نتيجة لتجديد خلايا البنكرياس. تقول الورقة: "في الإنسان ، لم يكن هذا التحكم المستقر في نسبة السكر في الدم مدفوعًا بشكل أساسي في هؤلاء الأشخاص من خلال استعادة البنكرياس أو تجديده." في الواقع ، تقول أن تجديد الببتيد C كما رأينا في تجارب الفئران لم يتكرر في الأشخاص ذوي الإعاقة من البشر.
بصرف النظر عن تلك النتائج الأولية المنشورة ، أصدر الدكتور فاوستمان أيضًا ملصقًا "متأخرًا" في 23 يونيو في الجلسات العلمية ، على الرغم من أن البيانات التي تبحث في "مجموعة فرعية أخرى من المرضى" كانت مشابهة إلى حد كبير لما تم كتابته في طبيعة سجية مقالة نشرت قبل أيام.
يونيو ميديا بليتز
قبل أسبوع من الإعلان عن نتائج البحث المحظورة ، تواصل فريق الدكتور فاوستمان مع وسائل الإعلام الرئيسية والصحافة الخاصة بمرض السكري لمشاركة بعض البيانات الجديدة. لذلك عندما بدأ مؤتمر ADA ، كانت العناوين الرئيسية تظهر بالفعل عبر الطيف - من نيوزويك, وقت, STATوالمجلات التجارية والمنشورات الخاصة بمرض السكري مع عناوين مثل "هل وجد دكتور فاوستمان علاجًا لمرض السكري من النوع الأول؟"
قرف… إذا كانت مجموعتها جيدة في أي شيء ، فهي بالتأكيد علاقات عامة.
أثار ذلك استجابة من ADA و JDRF ، الذين نادرًا ما يتعاونون في البيانات المشتركة ما لم يعتقدوا أن القضية ضخمة إلى حد ما.
اهتمامات ADA و JDRF
في 25 يونيو ، أعلنت أكبر منظمتين لمرض السكري في البلاد عن مخاوفهما من خلال إصدار بيان استجابة مباشرة لجميع الأحاديث حول بحث الدكتور فاوستمان. قد يرى المرء أن هذه الخطوة ليست فقط صفعة على يد باحث مارق ، ولكن أيضًا تحذير محتمل بأن الأشخاص ذوي الإعاقة يجب ألا يستمروا في إلقاء أموالهم في العمل الذي قد يخلق أملاً كاذبًا.
تشير المنظمات إلى أنه على الرغم من أن هذا العمل قد جذب الانتباه ، إلا أن دراسة فاوستمان تابعت عددًا صغيرًا جدًا من المرضى - تسعة أشخاص في فترة الخمس سنوات ، وثلاثة أشخاص في فترة الثماني سنوات - "ويجب تفسيرها من خلال الحذر."
يسرد البيان أيضًا قيودًا محددة يجب مراعاتها:
- واصل جميع المشاركين في الدراسة استخدام العلاج القياسي بالأنسولين طوال فترة التجربة. إنها ليست حالة غيّر فيها العلاج مستوى رعايتهم (كل الأفراد الذين تم تطعيمهم ظلوا يخضعون للعلاج بالأنسولين).
- حقق المرضى ذوو النتائج الإيجابية المبلغ عنها مستويات A1C منخفضة بشكل معتدل فقط ، والتي ، على الرغم من كونها ذات دلالة إحصائية هامشية ، لا يمكن تعميمها على ملايين الأشخاص الذين يعيشون مع T1D ولم يثبت أنها نتيجة للتطعيم.
- لا يأخذ تقرير البحث في الحسبان التباين الطبيعي في مستويات A1C بمرور الوقت ، وهو ما يُعرف جيدًا بحدوثه في هذه الفئة من السكان: يميلون إلى التحسن لدى الأشخاص الذين يعانون من T1D مع تقدمهم في العمر ، خاصةً عند خروجهم من سن المراهقة وأوائل العشرينات . ليس من الواضح ما هو الدور الذي ربما لعبه التاريخ الطبيعي في هذه المواضيع.
- لا توجد تفاصيل حول مستوى الرعاية في مجموعة BCG المعالجة والمراقبة. على سبيل المثال ، هل الرعاية قابلة للمقارنة بين مجموعتي الدراسة أم تم استخدام العلاجات المساعدة؟
يشير البيان بعد ذلك إلى عدم قيام ADA ولا JDRF بتمويل عمل الدكتور Faustman حاليًا ، لكنهم سيراقبون التقدم.
واختتم البيان بالقول: "(نحن) نريد أن يكون كل باحث في مجالنا ناجحًا". "تستخدم كلتا المنظمتين عمليات مراجعة دقيقة وصارمة لاتخاذ قرارات تمويل قائمة على الأدلة ، وسنواصل تركيز مواردنا على المشاريع التي نعتقد أنها تمنحنا أفضل فرصة لخلق عالم خالٍ من T1D - لأنفسنا وأحبائنا - بأسرع ما يمكن ".
يخبرنا رئيس بعثة JDRF الدكتور آرون كوالسكي أنه بينما أصدرت منظمتا مرض السكري بيانات مشتركة في الماضي مع إدارة الغذاء والدواء بشأن موضوعات علمية أخرى ، فإن هذا البيان المتعلق بالدكتور فاوستمان فريد من نوعه.
قال: "شعرنا أنه من الضروري بشكل خاص أن نكون واضحين أن مستوى الرعاية لا يتغير بسبب هذا التقرير" ، مشيرًا إلى أنه تم الاتصال بالأطباء من قبل العائلات التي تريد التطعيم والتغطية الإخبارية السائدة لهذا الأمر لعبت بالتأكيد دورًا في د- مصلحة المجتمع وكيف قررت المؤسسات الاستجابة.
ردد الدكتور ويليام سيفالو ، كبير العلماء والمسؤول الطبي في ADA ، تلك المشاعر ، وأكد أن هناك عددًا قليلاً جدًا من المرضى المشمولين لاتخاذ أي قرار بشأن فوائد علاج BCG هذا.
قال: "هذه حالة اتفقت فيها المنظمتان على قيود الدراسة ومخاوفها ونتائجها ، وتم تنسيقنا في التأكد من وضعها في السياق" مرض السكري:
تقول Cefalu أن الدكتورة Faustman سُمح لها بالتقديم في ADA ، حيث لم يكن واضحًا على الفور ما إذا كان منشورها السابق للمؤتمر ونتائج الملصقات التي ظهرت مؤخرًا في SciSessions تنتهك سياسة حظر ADA. يهدف هذا المؤتمر تحديدًا إلى تقديم أحدث النتائج ، وتهدف سياسة الحظر إلى ضمان عدم قيام أي باحث "بسرقة الرعد" قبل تقديم جميع الأبحاث الجديدة هناك. هذا معيار لهذه الأنواع من المؤتمرات الطبية التي تحركها الأبحاث.
يقول سيفالو: "نحن نراجع التوقيت وكل شيء بالتفصيل" ، مشيرًا إلى أن الكثير من قيادة ADA وموظفي المكاتب لا يزالون يسافرون عائدين من المؤتمر في هذا الوقت. "كانت المشكلة هي أن الورقة تم إصدارها بالقرب من العرض التقديمي ، وإذا تضمنت تلك الورقة نفس المعلومات في الملخص ، فهذا في الأساس تعريف كسر الحظر."
رد فاوستمان
تقول فاوستمان إن فريقها لا يتفق مع النقاط الواردة في البيان المشترك ، وتشير أيضًا إلى أنهم شاركوا خطتهم الإعلامية مع ADA قبل المؤتمر.
قال لنا فاوستمان: "لست متأكدًا مما إذا كان (البيان المشترك) قد أوضح أي شيء لملايين الأشخاص الذين يريدون إحراز تقدم نحو تدخل آمن وقابل للتطبيق من النوع الأول". "نحن حساسون جدًا للتعليقات التي نعد بها كثيرًا وحاولنا توخي الحذر في طريقة تواصلنا".
وبخصوص الانتقادات التفصيلية لدراستها ، أضافت:
"تعليقاتهم المحددة على حجم المريض والأهمية الإحصائية لا تدعمها قيم P. يستخدم المجتمع العلمي قيم P على وجه التحديد لتجنب هذا النوع من المحادثة ولا توجد بيانات تشير إلى أن الاختلافات الطبيعية يمكن أن تفسر هذه التغييرات.
"الأسئلة الأخرى المتعلقة بمعيار الرعاية واستخدام الأنسولين هي ما نأمل أن نجيب عليه في المرحلة الثانية من تجربة ، وهي مسجلة بالكامل وجارية. سنستمر في المحاولة والمشاركة مع JDRF أو ADA أو أي شخص مهتم بمساعدتنا في فهم إمكانات BCG. هناك الكثير من العمل المتبقي للقيام به ويمكننا استخدام الدعم ".
وأشارت إلى أن الأشخاص المهتمين بالمشاركة في تجاربها السريرية يمكنهم الاتصال بمنسقي التجارب على [email protected].
وأضاف فاوستمان: "بينما نمضي قدمًا ، يرجى التواصل وإخبارنا برأيك (الجيد والسيئ) ، لكننا نطلب من الجميع أن يكونوا متحضرين قدر الإمكان من جميع الجوانب". "مشاعرنا عالية لأن هذه الحالة صعبة للغاية على المرضى ومن يحبونهم. دعونا نبقى معًا بشأن هذا ونرى ما يمكننا القيام به - معًا! "
الأمل مقابل الضجيج
يمكن أن يكون فاوستمان شخصية مستقطبة ، كما لاحظنا أثناء السير في مركز مؤتمرات ADA وقاعة الملصقات أثناء التحدث إلى باحثين آخرين ؛ يمكنك بسهولة الشعور بالتوتر كلما ذكر اسمها.
اتخذ البعض منهج "التفاؤل الحذر" في حين انكمش آخرون ورفعوا أيديهم للتلويح بعيدًا عن الموضوع. سمعنا أيضًا أكثر من مرة عن رأي مفاده أنها تروج لأمل كاذب في العلاج.
مهما كانت وجهة نظرك هنا ، فإن الدكتورة فاوستمان تقف بالتأكيد كواحدة من أكثر الأمثلة وضوحا على ظاهرة "Hope v. Hype" في أبحاث مرض السكري وكيف يمكن أن تصبح عاطفية - في حين أن التأثير الواقعي لأبحاثها لا يزال TBD.
.jpg)
