الفحص المسبق لمرض السكري من النوع 1 يمكن أن ينقذ الأرواح

• أظهرت دراسة بحثية جديدة في ألمانيا أن فحص داء السكري من النوع الأول (T1D) في الأطفال في سن ما قبل المدرسة يستحق العناء وقابل للتطوير لعامة السكان.
• إذا تم إجراء هذا النوع من الفحص على نطاق واسع ، يمكن أن يقلل بشكل كبير من احتمالية الإصابة بالحماض الكيتوني السكري (DKA) عند الأطفال ، وهو اختلاط خطير لـ T1D.
• أظهرت دراسة أخرى أن العلاج المناعي Teplizumab قلل من تشخيصات T1D الجديدة لدى الأطفال والبالغين المعرضين للخطر بنسبة 59 في المائة ، وقد يؤخر ظهور المرض لمدة عامين.

غالبًا ما تُطرح أسئلة كبيرة عندما يتم تشخيص إصابة الأطفال بداء السكري من النوع 1: لماذا لم يقم أي شخص بإجراء الفحص المسبق؟ هل يمكن فعل أي شيء في وقت مبكر لتجنب ارتفاع نسبة السكر في الدم الخطيرة التي تشكل بداية هذا المرض؟

تاريخيًا ، لم تكن هناك طريقة موثوقة للفحص المتقدم يمكنها اكتشاف أو ربما درء حالة المناعة الذاتية هذه.

قد يكون هناك أمل الآن في الأفق.

نُشرت دراسة جديدة في 28 كانون الثاني (يناير) في مجلة JAMA ، وهي أول دراسة تستكشف وتنشر نتائج فحص السكري من النوع الأول لدى الأطفال في سن ما قبل المدرسة.

تظهر النتائج أن هذا النوع من الفحص المسبق من قبل أطباء الرعاية الأولية ممكن على نطاق أوسع لعامة السكان ، مما يشير إلى فرصة ليس فقط لعائلات الأطفال الصغار ولكن أيضًا للبالغين للحصول في النهاية على إشعار مسبق بأنهم معرضون لخطر الإصابة بالحماض الكيتوني السكري (DKA) - غالبًا ما تكون البداية الدرامية للتشخيص.

البرنامج الذي مدته 4 سنوات ، والذي أطلق عليه اسم "Fr1da" ، شمل أكثر من 90.000 طفل تتراوح أعمارهم بين عامين وخمسة أعوام. تم فحصهم من قبل أطباء الرعاية الأولية في بافاريا ، ألمانيا. أجرى أكثر من 600 طبيب أطفال فحوصات في فحوصاتهم الروتينية لصحة الطفل.

قالت الدكتورة أنيت غابرييل زيجلر ، مؤلفة الدراسة الرئيسية ومديرة معهد أبحاث السكري في هيلمهولتز زينتروم: "الرسالة هي أنه إذا تم إجراؤه بشكل جيد ، فإن اختبار الأجسام المضادة الذاتية للجزيرة سيحدد غالبية الأطفال الذين سيصابون بالنوع الأول من داء السكري". ميونخ في ألمانيا.

"يجب أن يكون الفحص رخيصًا وسهلاً وموثوقًا به. قال زيجلر "أعتقد أن لدينا مخططًا لكيفية القيام بذلك يمكن تكييفه مع الممارسات في مختلف البلدان والدول".

هذا ، جنبًا إلى جنب مع نتائج الأبحاث الحديثة الأخرى التي تفيد بأن دواءً جديدًا يمكن أن يؤخر ظهور المرض لسنوات ، يمنح مجتمع السكري الكثير للتفاؤل بشأن موضوع الكشف المبكر عن T1D.

منع أو تقليل الحماض الكيتوني السكري

على وجه التحديد ، وجدت الدراسة الألمانية أن 31 في المائة من الأطفال الذين تم فحصهم تم تحديدهم على أنهم "معرضون لخطر كبير" لتطوير T1D من خلال وجود اثنين أو أكثر من الأجسام المضادة الرئيسية للجزيرة ، مما يشير إلى احتمال الإصابة بمرض السكري.

ما يقرب من 25 في المائة من هؤلاء الأطفال البالغ عددهم 280 طفلاً أصيبوا بالنوع الأول.

ومن المثير للاهتمام ، أن اثنين فقط من الأطفال المعرضين لمخاطر عالية في الدراسة الذين واصلوا تطوير T1D طوروا DKA في وقت تشخيصهم - وهو معدل منخفض مقارنة بالاتجاهات في أعداد كبيرة من السكان.

تخيل الاحتمالات إذا كان الفحص المبكر يشير إلى احتمال حدوث T1D ، ونتيجة لذلك ، يمكن للعائلة أو المريض أن يكون على دراية ويبحث عن الأعراض.

يمكن أن تشمل هذه الأعراض أشياء مثل العطش الشديد ، وكثرة التبول ، وفقدان الوزن السريع ، والقيء. غالبًا ما يتم التغاضي عنها أو اعتبارها مخطئة بسبب أمراض أخرى حتى يتم نقل المريض إلى المستشفى باستخدام DKA.

قال زيجلر: "أعتقد أننا أظهرنا أن برنامج الفحص يمكن أن يحقق معدل DKA أقل من 5 بالمائة ، وأتوقع أنه مع المزيد من الخبرة والوعي ، يمكن لمقدمي الرعاية الصحية الأولية خفضه باستمرار إلى هذا المستوى".

ومع ذلك ، لديها بعض كلمات التحذير.

"سينخفض ​​الفحص ولكنه لن يمنع DKA تمامًا. بصرف النظر عن الحالات التي تم تفويتها لأنهم صغار جدًا أو لديهم تقدم سريع جدًا في المرض الإكلينيكي ، هناك أيضًا بعض العائلات التي لن تغير سلوكها عندما يتم تشخيص طفلها مسبقًا ".

هل الفرز المسبق يساعد جميع الأعمار؟

يقول زيجلر إن دراسة Fr1da لها آثار على جميع الأعمار ، على الرغم من أن أفضل الظروف لاكتشاف الأجسام المضادة T1D تكون عادةً خلال سنوات ما قبل المدرسة.

تشير إلى أن فحص الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين قد يكون أكثر صعوبة. ومن المؤكد أن التوسع في اختبار السكان الأكبر سنًا سيزيد من تكلفة ونطاق أي بنية تحتية للفحص.

قال زيجلر لـ DiabetesMine عبر البريد الإلكتروني: "للقبض على جميع الحالات ، سيحتاج الأطفال إلى الاختبار بشكل متكرر ، لكن هذا سيزيد التكلفة بشكل كبير".

"لدينا دراسة Fr1da Plus مستمرة حيث يتم اختبار الأطفال أيضًا في سن 9 سنوات ، لمساعدتنا في التعرف على التأثير المحتمل للاختبار اللاحق. والاحتمال الآخر هو أن الأطفال الذين لديهم مخاطر وراثية متزايدة ، مثل تاريخ عائلي للمرض ، يتم اختبارهم بشكل متكرر.

يقول زيجلر إن أي سياسة فحص مسبق تتحقق في النهاية يجب أن تقترن بالرعاية والمشورة للعائلات التي تم تشخيصها مسبقًا.

وتقول إن عيادتها تبحث في كيفية إنشاء تلك البنية التحتية لدعم هذا النوع من الفحص.

تتمثل الخطوات التالية في تقييم بيانات التكلفة وتجميع التقديرات حول عدد حالات T1D التي يمكن اكتشافها أو تفويتها - وهي عوامل رئيسية للمضي قدمًا في أي مناقشة للسياسة أو تنفيذها.

كما أشارت أيضًا إلى أن عنصرًا مهمًا في أي بروتوكولات فحص من شأنه أن يؤكد أن أول فحص للأجسام المضادة يحدث محليًا ، لذلك لن تحتاج الأسرة إلى السفر بعيدًا لإجراء الاختبار.

تعمل زيجلر والباحثون المشاركون معها مع خبراء اقتصاديين في مجال الصحة لتقييم تكلفة الفحص المسبق.

ويشارك صندوق JDRF و Helmsley Charitable Trust أيضًا في هذا العمل.

وفي الوقت نفسه ، تجري الأبحاث ذات الصلة لمعالجة العديد من الأسئلة التي لم تتم الإجابة عليها.

دراسة واحدة تسمى Fr1dolin جارية في ولاية سكسونيا السفلى بألمانيا ، ودراسة أخرى تسمى ASK جارية في كولورادو.

تقول زيجلر إنها على دراية بالجهود الأخرى في الدول والبلدان في جميع أنحاء العالم ، لاستكشاف المشكلات المتعلقة بفحص T1D.

وقالت: "في نهاية المطاف ، لن يتم ضمان فعالية التكلفة إلا إذا تمكنا من تأخير المرض الإكلينيكي أو منعه تمامًا".

"لذلك نحن أكثر من نأمل أنه من خلال العمل معًا سيكون لدينا برنامج فحص واسع النطاق وفعال من حيث التكلفة ويقلل DKA وعدد حالات مرض السكري من النوع 1 السريري."

بعد الفرز المسبق: خطوة جديدة ومثيرة

بافتراض إمكانية إجراء فحص T1D على نطاق أوسع ، فإن السؤال الكبير التالي بعد الحصول على نتيجة تشير إلى تشخيص T1D محتمل في المستقبل هو ، ماذا الآن؟

أعطانا الصيف الماضي إجابة محتملة لتغيير قواعد اللعبة على هذا السؤال ، حيث تم الكشف عن نتائج اتحاد الوقاية من النوع الأول في مؤتمر الجلسات العلمية لجمعية السكري الأمريكية (ADA) في يونيو 2019.

أظهرت دراسة TrialNet ، التي نُشرت في مجلة New England Journal of Medicine ، أنه من الممكن اتباع نهج علاجي باستخدام عقار تم اختباره في ذلك الوقت يسمى Teplizumab.

وجد البحث ، رغم صغر حجمه مع 76 مشاركًا فقط ، أن جرعة واحدة لمدة 14 يومًا من هذا العلاج المناعي قللت من تشخيص T1D للأطفال والبالغين المعرضين للخطر بنسبة 59٪ مقابل تأثير الدواء الوهمي.

بشكل ملحوظ ، أخر هذا التشخيص لمدة تصل إلى عامين من خلال السماح بإطالة إفراز الأنسولين لدى المرضى.

كما أظهرت تجربة ثانية تضمنت عقار الجلوبيولين المضاد لخلايا الغدة الصعترية (ATG) ، والذي يستخدم عادة لمنع رفض الكلى المزروعة ، آثارًا إيجابية مماثلة.

تم إعطاء جرعة منخفضة من T1s المشخصة حديثًا ، مما يدل على الحفاظ على إنتاج الأنسولين واتجاهات أقل للجلوكوز لمدة تصل إلى عامين (مقارنة بما يمكن رؤيته بخلاف ذلك في T1Ds المشخصة حديثًا).

إلى جانب دراسة Ziegler's Fr1da ، فهذه نتائج واعدة فيما يتعلق بالتعرف على تأثيرات تشخيص T1D مبكرًا.

قال الدكتور مايكل هالر من جامعة فلوريدا ، مؤلف الدراسة الرئيسي ورئيس دراسة ATG في TrialNet: "من المثير أن يكون هناك التقاء بين هذه الأشياء".

فيما يتعلق بمركب ATG المستخدم في الدراسة ، يقول هالر إنه معتمد حاليًا من إدارة الغذاء والدواء (FDA) فقط لغرض رفض زرع الكلى ، وليس لعلاج مرض السكري من النوع الأول.

ومع ذلك ، بعد أن أظهر بحثه باستخدام ATG خارج التسمية في بيئة سريرية تأخر ظهور T1D ، يقول هالر إنه أكثر راحة في عملية العلاج. حتى الآن ، تدفع شركات التأمين مقابل العلاجات.

من ناحية أخرى ، تلقى Teplizumab تصنيفًا علاجيًا متقدمًا من إدارة الغذاء والدواء في الخريف الماضي للوقاية من مرض السكري من النوع الأول أو تأخيره لدى الأفراد المعرضين للخطر.

يعني هذا التعيين أن الدواء ، الذي صنعته شركة Provention Bio للأدوية الحيوية في نيو جيرسي ، يمكنه التحرك بسرعة أكبر خلال العملية التنظيمية للوصول إلى السوق.

تخطط الشركة لإنهاء ملف FDA بحلول نهاية العام.

لماذا هذا مهم؟

على الرغم من أن عقاقير الاختبار والتدخل المبكر لن توقف النوع الأول تمامًا أو حتى تمنع جميع حالات DKA ، إلا أنها قد توفر الكثير من الألم والمعاناة ، وربما تمنع الوفيات.

بعبارة أخرى ، من المهم للغاية الأعداد المتزايدة من الأشخاص المتأثرين بالـ T1D.

اسأل أي والد لطفل شُخصت حالته في أي وقت مضى في DKA أو أصيب بمرض شديد من ارتفاع نسبة السكر في الدم مما أدى إلى تشخيصه.

اسأل أحباء أولئك الذين لم يتم تشخيصهم في الوقت المناسب ولكن وقعوا في DKA الشديد ولم يصلوا إلى الجانب الآخر.

قال أوهايو داد جيف هيتشكوك ، المؤسس والرئيس ، أوهايو داد جيف هيتشكوك: "نظرًا لأن الحماض الكيتوني السكري عند التشخيص لا يزال يحدث وقد يكون قاتلًا ، فإن إعطاء هذه العائلات على الأقل تنبيهًا بأن طفلهم قد يكون معرضًا لخطر الإصابة بالنوع الأول من المحتمل أن ينقذ الأرواح" من منظمة الأطفال المصابين بالسكري غير الربحية ، والتي تم تشخيص ابنتها ماريسا في عمر 24 شهرًا.

وقال: "يُظهر العلم أيضًا أن الأطفال الذين بدأوا العلاج قبل DKA يكون لديهم وقت أسهل في تحقيق أهداف التمثيل الغذائي من الأطفال الذين كانوا في DKA ، مما يعني أن التحديد المبكر للمخاطر ، حتى لو لم يكن من الممكن منع T1D ، يمكن أن يكون له تأثير إيجابي مدى الحياة".

Tom Karlya من نيويورك ، وهو D-Dad آخر ومحامي (تم تشخيص ابنه وابنته البالغين على أنهما أطفال) ، يرى أيضًا الإمكانات هنا.

منذ سنوات ، قادت Karlya حملة "صرخة من أجل التغيير" تهدف إلى زيادة الوعي حول النوع 1 و DKA في المدارس والمجتمعات.

لقد ساعد في دفع قانون Reegan إلى القانون في ولاية كارولينا الشمالية ، والذي يشجع أطباء الأطفال على تعليم أعراض T1D لعائلات الأطفال الذين تتراوح أعمارهم من 1 إلى 6 سنوات.

قالت كارليا: "كل هذا له تأثير كرة الثلج". "هذا البحث يؤدي إلى دراسات أخرى ، وهذا يؤدي إلى التثقيف والتوعية داخل المجتمع وعيادات أطباء الأطفال. تخيل الدخول لإجراء اختبار الكوليسترول لديك ، وعندما يسألون عن أي صلة عائلية بـ T1D ، يقومون بإجراء اختبار آخر للفحص. قد تكون هذه الخطوة الأولى لتصبح جزءًا من اللغة ".

"الشيء في البحث هو أنه لا يفتح بابًا فحسب ، بل يفتح رواقًا من الأبواب. تضيف كارليا: تبدأ بإضاءة دبوس ، تتحول إلى مصباح يدوي ، ومصباح أمامي ، ومصباح غامر ... ثم ذروة ".

ومع ذلك ، فإن مسألة الفحص المسبق ليست بسيطة بالنسبة لبعض العائلات ، التي قد تكون قلقة من أن النتيجة الإيجابية يمكن أن تسبب ضررًا عاطفيًا إذا لم يكن هناك شيء يمكن فعله لمنع تشخيص T1D القادم.

هذا شيء يجب على كل عائلة أن تتعامل معه وتقرره بنفسها.

في غضون ذلك ، قبل أن يتجسد أي من هذا البحث في الفحص والعلاج المحتمل ، نقدر الموارد الموجودة لمساعدة العائلات وعامة الناس على التعرف على أعراض T1D ومضاعفات DKA الخطيرة المحتملة ، بما في ذلك:

• ما وراء النوع 1. احصل على مواد حول علامات التحذير من T1D وأدلة المعلومات من حملة التوعية DKA الخاصة بهم. بالإضافة إلى ذلك ، تحقق من خمسة أسباب تجعلك تخضع لفحص T1D.
• JDRF. تتضمن علامات مرض السكري من النوع الأول مواد للأطفال الصغار وأطفال المدارس والمراهقين والبالغين.